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L’IHU CESTI : déterminant dans le développement de la thérapie génique

28 avril 2016

« L’IHU CESTI  est un formidable outil pour maintenir et renforcer notre compétitivité » indique Philippe Moullier, directeur de recherches à l’INSERM et directeur du laboratoire de thérapie génique du CHU de Nantes.P. Moullier

 

La thérapie génique est une filière structurante en Pays de Loire et en particulier dans la région nantaise avec de multiples acteurs publics et privés. Le concept d’utiliser des gènes pour traiter des maladies héréditaires ou acquises comme le cancer ne date pas d’hier mais il a fallu plus de 20 ans avant d’obtenir en Europe et aux US les premiers succès thérapeutiques dans des maladies jusqu’alors incurables.

 

Un premier essai français de thérapie génique dans une maladie de la vision a été réalisé au CHU de Nantes après que le développement du nouveau médicament ait été réalisé en partie à l’Ecole Vétérinaire ONIRIS, à l’INSERM, à l’Université de Nantes et l’Etablissement Français du Sang (EFS).  Neuf patients ont reçu ce médicament de nouvelle génération dans un seul œil, conformément aux recommandations de l’Agence Nationale du Médicament et aujourd’hui la plupart de ces patients souhaitent l’injection dans le deuxième œil. Parallèlement, l’équipe de recherche INSERM et l’équipe clinique à l’Université et au CHU de Nantes ont mis au point un autre médicament de thérapie génique pour une nouvelle indication toujours en ophtalmologie.

 

C’est pour le développement de ce deuxième médicament que les financements de l’IHU-CESTI ont été déterminants car ils ont permis aux équipes nantaises de rester leader sur cette deuxième indication thérapeutique.  Grâce au soutien de l’IHU-CESTI, les équipes ont pu définir un nouveau procédé de production du médicament répondant aux contraintes réglementaires et réaliser les études précliniques telles que définies par l’Agence Nationale du Médicament.

 

Les équipes de recherche et clinique s’étaient engagées à débuter ce nouvel essai thérapeutique début 2017. Aujourd’hui l’agenda est respecté puisque le dossier de demande d’autorisation clinique pour le deuxième produit est prévu d’être déposé à l’Agence pour le mois de Septembre 2016. Il y aura ensuite une période d’évaluation du dossier de 3 à 6 mois avant d’obtenir le feu vert pour démarrer les premières injections au sein du service d’Ophtalmologie du CHU Hôtel Dieu à Nantes.