De nombreux types de maladies, d’origine génétique ou non, présentent un dysfonctionnement sévère d’une ou des fonctions hépatiques généralisées et ne peuvent être traitées que par une greffe de foie. La transplantation d’hépatocytes, les cellules fonctionnelles du foie, constitue une alternative prometteuse à la greffe de foie mais qui se heurte à un manque en hépatocytes humains à transplanter. L’IHU CESTI dont l’un des objectifs est de développer des projets de thérapies innovantes a choisi, dans le cadre de son appel d’offre « soutien aux projets innovants » de soutenir le projet StemHepTher coordonné par Dr. Tuan Huy Nguyen (Inserm UMR 1064/ITUN).
Ce projet particulièrement prometteur propose de développer un médicament de thérapie innovante fabriqué à partir de cellules souches embryonnaires, une source potentielle illimitée en hépatocytes humains de qualité. Il va, dans un premier temps, évaluer l’efficacité et la biosécurité d’hépatocytes humains générés à partir d’une lignée de cellules souches embryonnaires de grade BPF (Bonnes Pratiques de Fabrication) déjà existante. Puis, en collaboration avec les cliniciens du CHU de Nantes et de l’AP-HP, le Dr TH Nguyen souhaite mettre en place un essai clinique qui concernera des patients atteints d’une maladie métabolique hériditaire hépatique, liée au déficit d’une enzyme du foie. Ce traitement par thérapie cellulaire pourrait à terme concerner toutes les pathologies hépatiques nécessitant une transplantation de foie.
Ce projet dont l’objet est de répondre aux besoins médicaux résultant de la pénurie de greffon hépatique, rassemble les expertises et infrastructures régionaux, nationaux et internationaux, reconnus dans les domaines des cellules souches pluripotentes, de la thérapie cellulaire et de la production des produits de thérapie cellulaire.
Parallèlement, le projet a reçu le soutien de l’ANR et celui d’Atlanpole et de la SATT Ouest Valorisation pour le projet de création d’une startup reposant sur la technologie de production des hépatocytes humains à partir des cellules souches pluripotentes ; projet lauréat du concours national I-LAB 2015, concours de création d’entreprises de technologies innovantes, lancé par le ministère en charge de la recherche.