Inauguration d'Atlantic Bio GMP

Des premiers vecteurs prêts pour un essai clinique dans l’amaurose de Leber

La plateforme de production de médicaments de thérapie innovante a été inaugurée le 15 novembre 2010 par l'Établissement Français du Sang (EFS) avec l'Inserm, l'Association Française contre la Mucoviscidose (AFM) et le CHU de Nantes, offrant ainsi à Nantes, à la communauté scientifique et médicale des outils thérapeutiques destinés aux biothérapies. 

Dès son ouverture en 2009, l’ABG a mis en oeuvre la production de vecteurs AAV4-RPE65 pour l’Unité Inserm 649 du Dr Philippe Moullier. Cette unité travaille notamment sur le traitement par thérapie génique d’une maladie génétique rare de la vue : l’amaurose de Leber. Cette pathologie se caractérise par l’apparition de défauts de la vision se traduisant inéluctablement par une cécité complète à l’âge adulte. Il s’agit pour ABG de produire un vecteur capable de pénétrer dans la cellule rétinienne puis dans son noyau pour y insérer le génome RPE65 afin de rétablir la synthèse de la protéine RPE65. La cellule rétinienne retrouvant un gène fonctionnel devrait se remettre à produire la protéine qui serait alors capable de régénérer la substance présente dans l’œil et donc de régénérer un processus de vision complet. Le traitement serait alors curatif et le patient complètement guéri de sa pathologie.
La première production de vecteurs AAV4 est aujourd’hui terminée. Les produits seront libérés avant la fin de l’année 2010. Les essais cliniques de phase I et II démarreront en 2011 chez des patients atteints de l’amaurose de Leber. Ils seront pris en charge au CHU de Nantes par les équipes de Pr Michel Weber, chef du service d’Ophtalmologie. Si ces essais sont concluants, ils permettront de commencer les procédures afin d’obtenir l’AMM et de soulager un grand nombre de patients en attente d’un traitement.
En mettant à la disposition des équipes cliniques des hôpitaux des médicaments de thérapie innovante validés pour des essais cliniques de phase I/II, ABG répondra à un besoin fortement exprimé à l’échelon européen et international. 

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envoyé par NANTES7